Донидалорсен

Донидалорсен (API)

Судалгааны хэрэглээ:
Donidalorsen API нь удамшлын ангиоэдема (HAE) болон түүнтэй холбоотой үрэвсэлт өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан антисенс олигонуклеотид (ASO) юм. Үүнийг РНХ-ийн зорилтот эмчилгээний хүрээнд судалдаг бөгөөд энэ нь түүний илэрхийлэлийг бууруулах зорилготой юм.плазмын прекалликреин(KLKB1 мРНХ). Судлаачид Донидалорсеныг генийг намжаах механизм, тунгаас хамааралтай фармакокинетик, брадикининаар үүсгэгдсэн үрэвслийн урт хугацааны хяналт зэргийг судлахад ашигладаг.

Чиг үүрэг:
Донидалорсен нь сонгомол байдлаар холбогдож ажилладагKLKB1мРНХ нь сийвэнгийн прекалликреины үйлдвэрлэлийг бууруулдаг - калликреин-кинины системийн гол фермент нь HAE-ийн хаван, үрэвслийг өдөөх үүрэгтэй. Донидалорсен нь калликреины түвшинг бууруулснаар HAE-ийн халдлагаас сэргийлж, өвчний ачааллыг бууруулдаг. API-ийн хувьд энэ нь HAE-ийн урт хугацааны, арьсан доорх эмчилгээг боловсруулахад эмчилгээний үндсэн бүрэлдэхүүн хэсэг болдог.