Фитусиран

Фитусиран (API)

Судалгааны хэрэглээ:
Fitusiran API нь гемофили болон цусны бүлэгнэлтийн эмгэгийн чиглэлээр судлагдсан синтетик жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) юм. Энэ нь зорилтотантитромбин (AT эсвэл SERPINC1)антитромбины үйлдвэрлэлийг бууруулах элэгний ген. Судлаачид Фитусираныг РНХ интерференцийн (RNAi) механизм, элэгний өвөрмөц генийг чимээгүй болгох, дарангуйлагчтай эсвэл дарангуйлагчгүй гемофили А ба В өвчтэй өвчтөнүүдийн цусны бүлэгнэлтийг тэнцвэржүүлэх шинэ эмчилгээний стратегийг судлахад ашигладаг.

Чиг үүрэг:
Фитусиран нь байгалийн антикоагулянт болох антитромбины илэрхийлэлийг дарж, улмаар тромбин үүсэхийг нэмэгдүүлж, өтгөрөлт үүсэхийг дэмждэг. Энэ механизм нь гемофилитэй өвчтөнд цус алдалтыг бууруулах урьдчилан сэргийлэх эмчилгээний аргыг санал болгодог. API-ийн хувьд Фитусиран нь амьдралын чанарыг сайжруулах, цус алдалтын эмгэгийн эмчилгээний ачааллыг бууруулахад чиглэсэн урт хугацааны арьсан доорх эмчилгээний идэвхтэй бүрэлдэхүүн хэсэг болдог.