Живосиран

Givosiran (API)

Судалгааны хэрэглээ:
Givosiran API нь элэгний цочмог порфири (AHP) эмчилгээнд судлагдсан синтетик жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) юм. Энэ нь тусгайлан чиглүүлдэгALAS1ген (аминолевулиний хүчлийн синтаза 1) нь гемийн биосинтезийн замд оролцдог. Судлаачид Гивосираныг РНХ-ийн интерференц (RNAi)-д суурилсан эмчилгээ, элэг рүү чиглэсэн генийг чимээгүй болгох, порфири болон түүнтэй холбоотой удамшлын эмгэгүүдэд оролцдог бодисын солилцооны замын модуляцийг судлахад ашигладаг.

Чиг үүрэг:
Живосиран нь илэрхийлэлийг багасгах замаар үйлчилдэгALAS1элэгний эсэд агуулагдаж, улмаар ALA (аминолевулиний хүчил) болон PBG (порфобилиноген) зэрэг хорт гемийн зуучлалын хуримтлалыг бууруулдаг. Энэ нь элэгний цочмог порфиритай холбоотой мэдрэлийн системийн дайралтаас урьдчилан сэргийлэхэд тусалдаг. API-ийн хувьд Givosiran нь RNAi-д суурилсан эмчилгээний эмийн идэвхтэй бүрэлдэхүүн хэсэг бөгөөд арьсан доорх тарилга бүхий AHP-ийн урт хугацааны хяналтыг хангах зорилготой юм.