Инклисиран натри (API)
Судалгааны хэрэглээ:
Inclisiran натрийн API (Идэвхтэй эмийн найрлага) нь РНХ интерференц (RNAi) болон зүрх судасны эмчилгээний чиглэлээр голчлон судлагдсан. PCSK9 генийг чиглүүлдэг хоёр судалтай siRNA-ийн хувьд энэ нь LDL-C (бага нягтралтай липопротейн холестерин)-ийг бууруулах урт хугацааны генийг намжаах стратегийг үнэлэхэд клиникийн өмнөх болон эмнэлзүйн судалгаанд ашиглагддаг. Энэ нь мөн siRNA дамжуулах систем, тогтвортой байдал, элэг рүү чиглэсэн РНХ-ийн эмчилгээний аргуудыг судлах загвар нэгдэл болж өгдөг.
Чиг үүрэг:
Inclisiran натрийн API нь элэгний эс дэх PCSK9 генийг дуугүй болгож, PCSK9 уургийн үйлдвэрлэлийг бууруулдаг. Үүний үр дүнд LDL рецепторуудын дахин боловсруулалт сайжирч, цусан дахь LDL холестролыг илүү цэвэршүүлдэг. Холестерол бууруулах үйлчилгээтэй урт хугацааны үйлчилгээтэй тул гиперхолестеринемийг эмчлэх, зүрх судасны өвчлөлийн эрсдлийг бууруулахад тусалдаг. API-ийн хувьд энэ нь Inclisiran-д суурилсан эмийн найрлага дахь үндсэн идэвхтэй бүрэлдэхүүн хэсгийг бүрдүүлдэг.