Олигонуклеотидын APIs
-
Инклисиран натри
Inclisiran натрийн API (Идэвхтэй эмийн найрлага) нь РНХ интерференц (RNAi) болон зүрх судасны эмчилгээний чиглэлээр голчлон судлагдсан. PCSK9 генийг чиглүүлдэг хоёр судалтай siRNA-ийн хувьд энэ нь LDL-C (бага нягтралтай липопротейн холестерин)-ийг бууруулах урт хугацааны генийг намжаах стратегийг үнэлэхэд клиникийн өмнөх болон эмнэлзүйн судалгаанд ашиглагддаг. Энэ нь мөн siRNA дамжуулах систем, тогтвортой байдал, элэг рүү чиглэсэн РНХ-ийн эмчилгээний аргуудыг судлах загвар нэгдэл болж өгдөг.
-
Донидалорсен
Donidalorsen API нь удамшлын ангиоэдема (HAE) болон түүнтэй холбоотой үрэвсэлт өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан антисенс олигонуклеотид (ASO) юм. Үүнийг РНХ-ийн зорилтот эмчилгээний хүрээнд судалдаг бөгөөд энэ нь түүний илэрхийлэлийг бууруулах зорилготой юм.плазмын прекалликреин(KLKB1 мРНХ). Судлаачид Донидалорсеныг генийг намжаах механизм, тунгаас хамааралтай фармакокинетик, брадикининаар үүсгэгдсэн үрэвслийн урт хугацааны хяналт зэргийг судлахад ашигладаг.
-
Фитусиран
Fitusiran API нь гемофили болон цусны бүлэгнэлтийн эмгэгийн чиглэлээр судлагдсан синтетик жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) юм. Энэ нь зорилтотантитромбин (AT эсвэл SERPINC1)антитромбины үйлдвэрлэлийг бууруулах элэгний ген. Судлаачид Фитусираныг РНХ интерференцийн (RNAi) механизм, элэгний өвөрмөц генийг чимээгүй болгох, дарангуйлагчтай эсвэл дарангуйлагчгүй гемофили А ба В өвчтэй өвчтөнүүдийн цусны бүлэгнэлтийг тэнцвэржүүлэх шинэ эмчилгээний стратегийг судлахад ашигладаг.
-
Живосиран
Givosiran API нь элэгний цочмог порфири (AHP) эмчилгээнд судлагдсан синтетик жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) юм. Энэ нь тусгайлан чиглүүлдэгALAS1ген (аминолевулиний хүчлийн синтаза 1) нь гемийн биосинтезийн замд оролцдог. Судлаачид Гивосираныг РНХ-ийн интерференц (RNAi)-д суурилсан эмчилгээ, элэг рүү чиглэсэн генийг чимээгүй болгох, порфири болон түүнтэй холбоотой удамшлын эмгэгүүдэд оролцдог бодисын солилцооны замын модуляцийг судлахад ашигладаг.
-
Плозасиран
Plozasiran API нь гипертриглицеридеми болон түүнтэй холбоотой зүрх судасны болон бодисын солилцооны эмгэгийг эмчлэхэд зориулагдсан синтетик жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) юм. Энэ нь зорилтотAPOC3триглицеридын солилцооны гол зохицуулагч apolipoprotein C-III-ийг кодлодог ген. Судалгаанд Плозасираныг RNAi-д суурилсан липид бууруулах стратеги, генийг намжаах өвөрмөц байдал, гэр бүлийн chylomicronemia хам шинж (FCS) болон холимог дислипидеми зэрэг өвчний урт хугацааны эмчилгээг судлахад ашигладаг.
-
Зилебесиран
Zilebesiran API нь цусны даралт ихсэх өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) юм. Энэ нь зорилтотAGTРенин-ангиотензин-альдостероны системийн (RAAS) гол бүрэлдэхүүн хэсэг болох ангиотензиногенийг кодлодог ген. Судалгаанд Зилебесиран нь цусны даралтыг удаан хугацаагаар хянах, RNAi дамжуулах технологи, зүрх судас, бөөрний өвчинд RAAS замын өргөн хүрээний үүрэг ролийг судлахад ашигладаг.