Плозасиран (API)
Судалгааны хэрэглээ:
Plozasiran API нь гипертриглицеридеми болон түүнтэй холбоотой зүрх судасны болон бодисын солилцооны эмгэгийг эмчлэхэд зориулагдсан синтетик жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) юм. Энэ нь зорилтотAPOC3триглицеридын солилцооны гол зохицуулагч apolipoprotein C-III-ийг кодлодог ген. Судалгаанд Плозасираныг RNAi-д суурилсан липид бууруулах стратеги, генийг намжаах өвөрмөц байдал, гэр бүлийн chylomicronemia хам шинж (FCS) болон холимог дислипидеми зэрэг өвчний урт хугацааны эмчилгээг судлахад ашигладаг.
Чиг үүрэг:
Плозасиран дуугүй болгох замаар ажилладагAPOC3элэг дэх мРНХ нь аполипопротеины C-III түвшинг бууруулахад хүргэдэг. Энэ нь липолизийг сайжруулж, цусны урсгалаас триглицеридээр баялаг липопротеины цэвэрлэгээг дэмждэг. API-ийн хувьд Плозасиран нь триглицеридын түвшинг мэдэгдэхүйц бууруулж, хүнд эсвэл удамшлын липидийн эмгэг бүхий өвчтөнүүдэд нойр булчирхайн үрэвсэл, зүрх судасны өвчлөлийн эрсдлийг бууруулахад чиглэсэн урт хугацааны эмчилгээний аргуудыг боловсруулах боломжийг олгодог.