АНУ-ын цагаар 2021 оны 12 сарын 6-ны өдөр Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) эмийн нэр дэвшигч Трофинетидын III шатны клиник туршилтынхаа эерэг үр дүнг зарлав.Лаванда гэж нэрлэгддэг III үе шатны туршилтыг голчлон Ретт хам шинжийн (RS) эмчилгээнд Trofinetide-ийн аюулгүй байдал, үр нөлөөг үнэлэхэд ашигладаг.Нийт 189 субъект хамрагдсан ба 5-20 насны бүх эмэгтэйчүүд RS-тэй.
Лаванда бол сувилахуйн ажилтнууд болон эмч нарын үнэлгээний дагуу RS зан үйлийн асуулга (RSBQ) ба клиник үр дүнгийн дэлхийн үнэлгээний хэмжүүр (CGI-I)-ийн нэгдсэн анхдагч эцсийн цэгүүд бүхий 12 долоо хоног үргэлжилсэн давхар сохор, санамсаргүй байдлаар, плацебо хяналттай туршилт байсан;Гол хоёрдогч төгсгөлийн цэг нь 6-24 насны нярай болон бага насны хүүхдүүдийн нийгэм, үг хэллэг, бэлгэдлийн зан үйлийн хөгжлийг үнэлэхэд голчлон ашиглагддаг Нярай болон бага насны хүүхдүүдэд зориулсан харилцаа холбоо, бэлгэдлийн зан үйлийн хөгжлийн хэмжүүр (CSBS-DP-IT-Social) юм. сар, мөн аутизмд ашиглаж болно Сувилахуйн ажилтнуудын үнэлснээр хөгжлийн хоцрогдол болон бусад хөгжлийн хоцрогдлын шинж тэмдгийг эрт илрүүлэх.
Үр дүн нь Трофинетид нь плацеботой харьцуулахад үндсэн эцсийн цэгүүдийн аль алинд нь мэдэгдэхүйц сайжирсан болохыг харуулсан.12 дахь долоо хоногт плацебо болон трофинетидын RSBQ-ийн суурь үзүүлэлтээс гарсан өөрчлөлт -1.7 эсрэг -5.1 (p=0.0175);CGI-I оноо 3.8 эсрэг 3.5 (p=0.0030) байв.Үүний зэрэгцээ, CSBS-DP-IT-Social-ийн үндсэн үзүүлэлтээс гарсан өөрчлөлт нь плацебо болон Трофинетидын хувьд -1.1 ба -0.1 байв.
Лаванда цэцгийн анхдагч болон анхдагч хоёрдогч төгсгөлийн цэгүүд нь Трофинетидын RS-ийн эмчилгээнд хэрэглэх боломжийг харуулсан боловч гэнэтийн гаж нөлөө (TEAEs) -тай холбоотой судалгааны эмчилгээг зогсоох түвшин плацеботой харьцуулахад Трофинетидын гарт өндөр байсныг тэмдэглэх нь зүйтэй. , Энэ хоёр нь 2.1% ба 17.2% байсан.Тэдгээрийн дотроос хамгийн түгээмэл сөрөг үр дагавар нь:
① Суулгалт – Трофинетид 80.6% (97.3% нь хөнгөн, дунд зэрэг), плацебо 19.1%;
② Бөөлжих – Трофинетид 26.9% (үүний 96% нь хөнгөн, дунд зэрэг), плацебо 9.6%;
③ Ноцтой гаж нөлөө нь хоёр бүлгийн өвчтөнүүдийн 3.2% -д тохиолдсон.
Лаванда цэцгийн туршилтанд хамрагдсан хүмүүс туршилт дууссаны дараа эсвэл нээлттэй шошготой голт борын болон голт борын 2-ын өргөтгөлийн судалгаанд хамрагдсаны дараа Трофинетидыг үргэлжлүүлэн авах бөгөөд Лаванда цэцгийн судалгааг дуусгасан хүмүүсийн 95% нь голт борын нээлттэй шошго руу шилжихээр сонгосон байна. өргөтгөл Судалгаа, үр дүнг удахгүй болох эмнэлгийн хуралд танилцуулна.
Шуудангийн цаг: 2022 оны 2-р сарын 17